[왓처데일리] 하나에 두 가지 이상의 기능을 갖춘 제품이 각광받는 ‘다기능 춘추전국시대’를 맞아 제약시장에도 ‘멀티’ 바람이 불고 있다. 바로 이미 안전성과 선행데이터가 갖춰진 기존 약물의 새로운 적응증을 규명하는 ‘신약재창출 (Drug Repositioning)’이다.

2012년을 기준으로 하나의 신약 개발을 위해서는 평균 약 1조 4천억 원의 막대한 금액이 소요되는 것으로 알려져 있다. 이러한 막대한 비용 투자에도 불구하고 후보물질 5,000~10,000종 중에서 임상시험에 들어가는 물질은 5종, 최종적으로 승인을 받아 출시되는 약물은 1종에 불과한 것으로 추정되고 있다.

그에 비해 약물의 적응증 확대는 신약 개발과 비교해 25~35%의 시간과 비용을 절감할 수 있기에 현재 제약시장은 신약재창출을 통한 R&D의 효율성 증대 추구에 나서고 있다. 이러한 신약재창출의 성공 사례를 살펴보면 치료 중 우연히 새로운 약효가 발견되거나 기존 효능이 전혀 다른 치료 영역으로 확장되는 등 실로 다양하다.

국소 트레티노인 스티바에이 크림

비타민 A 활성 유도체 중 하나인 ‘트레티노인(Tretinoin)’은 동일한 치료 영역에서 적응증이 확대된 사례이다. 원래 트레티노인은 미세면포(microcomedones)와 염증성 여드름을 감소시키는 효과로 인해 1971년 FDA로부터 여드름 치료제로 승인 받은 성분이었다.

그런데 해당 성분으로 여드름을 치료하는 과정에서 환자의 주름이 완화되고 피부가 매끈해지는 현상이 발견되었다. 이는 피부조직에서 현미경 등을 통해 관찰된 ‘광노화(Photoaging)’ 질환에 의해 발생하는 주름, 색소침착, 그리고 거친 피부 등의 피부노화 증상에도 효과적일 거라 판단되었다.

이후 트레티노인 성분은 광노화 질환으로 적응증의 확대를 준비해 1996년 미국 FDA에 의해 최초의 광노화 치료제로 승인 받았다.

기존 효능 기반으로 치료영역 확장한 두타스테리드

경구용 남성형 탈모 치료제 ‘두타스테리드(Dutasteride)’는 전립선 비대증 치료제로 사용되던 중 모발 성장 에도 효과를 보여 적응증이 확대된 사례이다.

2001년 전립선비대증 치료제로 FDA의 승인을 받은 두타스테리드는 남성호르몬의 일종인 테스토스테론을 DHT(디하이드로테스토스테론)로 전환시켜 전립선비대증을 유발하는 5알파환원효소(5-AR)의 기능을 억제함으로써 전립선 비대증을 완화하는 기능을 한다.

이러한 효능은 인체 모발 내 존재하는 테스토스테론을 DHT로 전환해 탈모를 유발하는 5알파환원효소도 억제하는 효과를 보였고 한국인을 대상으로 한 임상에서 유의한 탈모 치료효과를 보여 2009년 식약처로부터 18-41세 남성의 남성형 탈모치료제로 새롭게 적응증이 추가되었다.