[왓처데일리] 오츠카제약이 연구 개발한 ‘삼스카’가 일본에서 상염색체우성 다낭성신종(ADPKD)의 진행을 늦추는 세계 첫 치료제로 승인 받았다.

‘삼스카’ 복용으로 질환의 장기적 진행을 더디게 할 수 있을 것으로 보이며 이로써 일본 내 ADPKD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다.

ADPKD는 신장에 여러 개의 낭종(물집)이 생기면서 신장이 비대해지는 유전성 질환이다. 질환이 진행되면 신장기능이 저하되고 고혈압, 혈뇨, 복부 통증 등의 합병증이 발생한다.

신기능이 나빠지면서 70세 무렵이 되면 ADPKD 환자의 50% 정도가 말기 신부전에 이르러 삶의 질이 떨어지며 예후 또한 불량하다.i 일본, 유럽, 미국의 ADPKD 확진 환자 수는 각각 3만 명, 20만 명, 12만 명으로 추정된다.

2004년부터 15개 국에서 1400여 명의 ADPKD 환자를 대상으로 임상시험이 수행됐다. 임상3상 시험에서는 삼스카 투여군의 총 신장 용적 증가율이 위약치료군에 비해 약 50% 감소한 것으로 나타났다. 

신장 용적 변화율은 초기 ADPKD 환자의 질환 진행을 측정하는 지표다. 회사 측은 2013년 12월 유럽 규제 당국에 삼스카의 승인을 신청했으며, 미국에서는 허가신청서를 다시 제출하는 방안을 조속히 결정하고자 식품의약국(FDA)과 협의 하에 논의를 진행하고 있다.