[왓처데일리]한국다케다제약(대표: 마헨더 나야크)은 자사의 ‘익사조밉(성분명)’이 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로서 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.

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한국다케다제약 마헨더 나야크 대표는 “이번 익사조밉의 희귀의약품 지정은 다발성 골수종 환자들에게 필요했던 새로운 치료 옵션을 제공했다는 점에서 큰 의미가 있다. 익사조밉의 입증된 효능과 안전성 프로파일, 그리고 경구 치료제의 편의성을 통해 환자들의 치료를 도와 더 건강한 삶을 살 수 있도록 도울 것”이라며, “다케다제약은 환자를 최우선 가치로 한다. 희귀 질환을 앓는 환자들의 삶을 개선하고 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 헌신하고 있다”고 말했다.

한편 희귀의약품은 국내 유병인구가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 의약품을 말한다 

익사조밉의 희귀의약품 지정은 국내 다발성 골수종 환자들에게 경구용 프로테아좀 저해제의 필요성을 보여준다.

익사조밉은 지난 해 7월 유럽의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신속 심사 대상으로 지정된바 있으며 같은 해 11월에는 미국식품의약국으로부터 신속 심사 대상 품목으로 지정돼 조기 승인을 취득한 바 있다

익사조밉(Ixazomib)
익사조밉(MLN9708)은 최초의 경구용 프로테아좀 억제제로, 이전에 최소 한 가지의 치료를 받은 다발성 골수종환자의 치료를 위한 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 사용된다. 익사조밉은 2011년 미국 및 유럽에서 다발성골수종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었으며, 2012년에는 같은 지역인 미국 및 유럽에서 전신 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정된 바 있다. 또한 2014년에 미국 FDA에서는 해당 치료제를 재발성 및 불응성 경쇄 아밀로이드증에 대한 획기적 치료제로 인정했다. 익사조밉은 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로도 알려져 있다. 현재 진행중인 3상 연구에 관한 추가 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.

다발성골수종
다발성골수종은 골수에서 발견되는 형질세포암이다. 다발성골수종은 형질 세포들, 또는 골수종 세포들의 그룹이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 정상수치보다 증가시킨다. 형질세포는 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 줄 수 있는 잠재력이 있으며, 따라서 압박골절, 용균성 골병변 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 빈혈의 징후인 뼈 통증과 피로 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 전세계적으로 114,000명의 환자가 발생한다.

자료출처:한국다케다제약