[왓처데일리] 사노피의 자회사인 젠자임코퍼레이션(EURONEXT 및 뉴욕증권거래소 상장)은 지난 8월 19일 미국 FDA가 성인 type 1 환자에 대한 경구요법 치료제제로서는 최초로 엘리글루스타트(Eliglustat)를 승인했다고 발표했다. 확립된 유전학적 검사로 확인되지 않았거나 엘리글루스타트의 대사속도가 빠른 일부 성인환자는 엘리글루스타트 치료 대상이 아니다. 엘리글루스타트는 미국에서는 1개월 이내에 환자에게 사용 가능할 것으로 예상된다.
 
내셔널 고셔 협회(National Gaucher Foundation)의 CEO인 론다 바이어스는 "엘리글루스타트는 type 1 고셔병 환자들에게 중요한 새로운 치료대안"이라고 말했다. 또한 "효소 대체 요법은 고셔병의 표준치료요법이기에, 환자들은 평생 정기적으로 정맥 주입을 받는다”며, “FDA의 이번 1차 경구요법 치료제제 승인으로, 엘리글루스타트는 고셔병 환자들에게 가치 있는 치료 대안으로서의 잠재력을 가지게 됐다”고 말했다.
 
젠자임코퍼레이션은 초기 화학물질 및 전임상 연구 단계부터 시작하여15년 동안 고셔병 경구용 치료제를 연구해왔다. 엘리글루스타트 임상 개발 프로그램은 지금까지 고셔병에 관해 수행된 가장 큰 규모의 연구로, 29개 국가에서 약 400명의 환자가 참여했다.
 
젠자임코퍼레이션의 CEO인 데이비드 미커는 " 고셔병에 대한 치료법이 없던 상황에서 젠자임이 처음으로 치료법을 도입한지 20여년이 지났고, 우리는 이러한 유산을 자랑스러워한다”며, “지속적인 연구와 새로운 치료법 개발을 통해 고셔병 환자의 삶을 향상시키고자 한다"고 말했다. 그는 또한 “이번 엘리글루스타트 승인은 고셔병 환자들을 위한 젠자임의 확고한 의지를 보여준다”고 강조했다.
 
FDA 승인은 2개의 3상시험 효능 데이터를 근거로 이루어졌다. 하나는 치료 시작단계부터 엘리글루스타트를 사용한 환자를 대상으로 하였고, 다른 하나는 기존에 승인된 효소대체 요법을 받고 있다가 엘리글루스타트로 전환한 환자를 대상으로 한 것이었는데, 두 그룹에서 모두 긍정적인 결과가 도출되었다. FDA에 제출한 자료에는 또한 엘리글루스타트 2상 시험의 4년간의 효능 데이터가 포함되었다. 가장 흔한 이상반응 (10% 이상)은 피로, 두통, 오심, 설사, 요통, 사지통 및 상복부 통증이었다.
 
엘리글루스타트는 글루코실세라마이드 신타아제(glucosylceramide synthase)의 특정 세레마이드 유사체 억제제로서 광범위하게 조직으로 분포된다.(IC50 = 10 ng/mL) 이는 고셔병 환자의 세포와 조직에 쌓이는 물질인 글루코실세라마이드(glucosylceramide)의 생산을 감소시킨다. 현재 유럽 EMA와 다른 허가 당국에서도 엘리글루스타트의 판매 허가를 검토 중이다.