이번 개정의 주요내용은 ▲유전자치료제 허가대상 중 식약청장이 필요하다고 인정하는 경우로서 ‘암 등 생명을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환으로의 진행을 억제하는 치료제 등’으로 예시를 들어 구체화 ▲유전자치료제의 효과가 기존 치료법과 비교하여 ‘안전성·유효성의 개선’된 경우로 유전자치료제 품목허가 대상을 명확히했다.

유전자치료제는 질병치료 등을 목적으로 인체에 투입하는 유전물질 또는 유전물질을 포함하고 있는 의약품으로서 약사법 시행규칙 제21조에 따라 식약청장이 인정하는 품목을 제외하고는 품목허가가 제한돼 있다.

식약청은 “이번 고시 개정이 유전자치료제의 임상시험 경험의 축적과 국내·외 개발 동향을 고려한 것”이라며
“앞으로 국내·외 생물의약품 분야 기술 및 개발 동향 등을 고려해 허가 규정을 지속적으로 명확히 할 예정”이라고 설명했다.

이번 고시는 오는 22일까지 20일간의 행정예고를 거쳐 의견을 수렴한 뒤 개정을 완료할 예정이다.