식품의약품안전청(청장 이희성)은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위하여 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 ‘희귀의약품 개발․공급 지원 방안’을 마련했다고 밝혔다. 희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 의미한다. 현재 국내 희귀의약품으로 144개 성분, 259개 품목이 허가되어 있으나 총 259개 품목 중에서는 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있으며, 국내 개발은 20개 품목에 불과하다. 또한 2010년 25건(국내 개발 2건), 2011년 26건(국내 개발 3건) 등이 허가되어 희귀의약품은 증가 추세를 보이고 있으나 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다. 이에 따라 식약청은 신약후보물질이나 줄기세포치료제 등을 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정해 국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여 유도하고, 희귀의약품 유통·공급 합리화, 희귀의약품 지정·개발 지원 근거 확충, 개발단계 희귀의약품 품질관리 합리화 등을 통해 사전·사후 안전관리를 실시한다는 방침이다. 이와 관련 식약청은 희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이루어 져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급되어 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다. 한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이다. |
